La actividad, organizada por académicos del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular de la FCB, contó con la participación de destacados expositores de China, Alemania y Argentina, entre otros países.
“Estos trabajos básicos han tenido repercusión internacional, pero nunca los habíamos aplicado a una posible cura de una enfermedad”, señaló el Dr. Alberto Kornblihtt ante un auditorio repleto de mentes ávidas de conocimiento. Se refería así a su investigación, la que se ha convertido en un ejemplo tangible de cómo el desarrollo de ciencia básica puede transformarse en una solución biomédica, El científico es uno de los expertos mundiales más reconocidos en el estudio de la regulación del splicing alternativo del precursor del ARN mensajero, que permite que un único gen sea capaz de generar muchas proteínas distintas; y fue uno de los principales invitados al Simposio Internacional “Chromatin dynamics, gene expression and signal transduction in health and disease”, organizado por académicos de la FCB.
Antes esta audiencia, el investigador argentino continuó relatando que “hace unos cuatro años, gracias a la insistencia de los familiares con niños que nacen con Atrofia Muscular Espinal, una enfermedad que es hereditaria, autosómica y recesiva, empezamos a estudiar la posibilidad de un tratamiento combinado con una droga que ya está probada y es muy exitosa, llamada Spinraza, que la desarrolló un investigador uruguayo llamado Adrián Krainer en EEUU”.
El Dr. Kornblihtt explicó que este fármaco “modifica el Splicing Alternativo de un gen en particular y con eso logra compensar la ausencia de la proteína codificada por el gen que está mutado en la enfermedad”.Los datos obtenidos por este académico en sus años de trabajo indicaban que una de las formas en que se regula el proceso de transcripción y generación de isoformas es a través de la velocidad con que la enzima ARN Polimerasa avanza por el gen y fabrica el ARN mensajero, información que sirvió de base para elaborar un tratamiento combinado con Spinraza.
“Se nos ocurrió que controlando la velocidad de la RNA Polimerasa 2 podíamos contribuir al cambio de Splicing Alternativo que cura la enfermedad. Experimentos recientes, que todavía no hemos publicado, demuestran que el tratamiento combinado es muy potente tanto en células en cultivo como en ratones”, anunció.
SIMPOSIO INTERNACIONAL
Esta fue uno de los datos inéditos que fueron exhibidos en este Simposio Internacional, actividad organizada por los académicos del Departamento de Bioquímica y Biología Molecular doctores Ariel Castro, quien impulsó esta iniciativa a través de su FONDECYT 1160731; y Dr José Leonardo Gutiérrez, quien hizo lo propio a través de su proyecto FONDECYT 1180911.Fue este último investigador quien planteó que esta actividad, que convocó a numerosos académicos y a estudiantes de pre y postgrado; superó las expectativas de sus promotores.
“La idea inicial era combinar conocimientos que hay en el ámbito de regulación de la expresión génica, a nivel de la transcripción y dinámica de cromatina, con conocimientos que hay sobre transducción de señales, porque en los últimos años han aparecido cada vez más descubrimientos que están vinculando a esos dos mundos”, planteó el Dr. Gutiérrez.Añadió que “de hecho, muchas charlas demostraron que se pueden unir estos dos mundos y así dar origen a nuevas líneas de investigación.
También fue muy beneficioso para los estudiantes, porque pudieron ver ciencia de primera línea y eso siempre es positivo porque les abre la mente y pueden ver los alcances que puede tener la actividad científica”, indicó el académico que durante el Simposio expuso su charla denminada «Defining the role of the Hmo1 protein in chromatin dynamics at gene regulatory regions».Una postura similar sostuvo el Dr. Martín Montesinos, profesor de la Universidad Andrés Bello, quien participó en el evento con su charla “Epigenetic control of expression in the Central Nervous System».
“La organización ha estado óptima, la discusión ha estado a alto nivel, se han conocido muchos trabajos que no ha sido publicados, datos nuevos por lo tanto”, comentó.Sobre el aporte para los estudiantes, el expositor invitado comentó que “es un gran beneficio para todos los que participamos, pero también a los estudiantes, porque se han dado cuenta de que muchas de las cosas que damos por establecidas no son tanto y que muchos de los paradigmas que hemos estado trabajando están abiertos a ser innovados y a ser revisados constantemente”.
En este sentido, uno de los participantes, el alumno del Programa de Doctorado en Biología Celular y Molecular, Roberto Amigo, enfatizó en que “Me pareció super bueno el simposio porque en general tenemos poco acceso a investigadores del área de la transcripción, la cromatina, o la señalización.
Hace tiempo no venía a un curso en que hablaran tanto de este tema y, la verdad, es que estuvo muy bueno con trabajos de muy alta calidad”.
El Simposio Internacional convocó a un gran número de destacados académicos extranjeros, como el Dr. Li-Jung Juan, de la Academia Sinica, Taiwán; los doctores Michael Rehli y Gernot Längst de la University of Regensburg, Alemania; el Dr. Bing Li, del Shanghai Jiao Tong University School of Medicine de China; el Dr. Jerry Workman del Stowers Institute for Medical Research, de EEUU y el Dr. Alberto Kornblihtt de la Universidad de Buenos Aires, Argentina.
A ellos se sumaron los científicos nacionales Dra. María Estela Andrés de la Pontificia Universidad Católica de Chile y el Dr. Martín Montecino de la Universidad Andrés Bello; además de los académicos de la FCB José Gutiérrez, Ariel Castro y Sylvain Marcellini.
